钟南山、王辰院士在爱稀客十周年纪念活动上提出：要进一步提高罕见病患者的生存质量

2021年11月28日上午，北京爱稀客肺动脉高压罕见病关爱中心（以下简称“爱稀客”）成立十周年纪念活动“关爱稀客，护佑新生”在广州拉开帷幕。在疫情防控的大背景下，活动灵活地采取了线上与线下结合的形式。国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主任、中国工程院院士钟南山，中国医学科学院（北京协和医学院）院校长、中国工程院院士王辰，广东省钟南山医学基金会理事长孙宝清，北京安贞医院小儿心脏中心主任医师顾虹教授，北京中日友好医院呼吸与危重症医学科主任医师翟振国教授，广州医科大学附属第一医院呼吸与危重症医学科主任医师刘春丽教授，中山大学社会学与人类学学院教授侯佳伟，广东药科大学临床药学院副院长徐梦丹，深圳万乐药业有限公司总经理袁庆，爱稀客创始人、理事长黄欢，佑新医药科技（广州）有限公司总经理李融以及其他肺动脉高压专科医生、罕见病患者代表、爱心企业代表、专家学者等约100人参加了本次活动。

肺动脉高压是一种进展性的严重肺部疾病，会引起呼吸困难、活动受限、咯血、胸痛、晕厥等症状，如不经治疗将会导致右心衰竭。爱稀客于2011年由肺动脉高压患者黄欢、纪录片导演李融发起创立，致力于为肺动脉高压患者提供支持和帮助，包括连接患者与医生资源，加快孤儿药研发、上市及纳入医保的进程等。本次活动由爱稀客主办，广东省钟南山医学基金会、佑新医药科技（广州）有限公司共同协办。

中国工程院院士、共和国勋章获得者钟南山出席本次活动并致辞：“爱稀客成立10周年，我们已经走出了可喜的一步，我们也在医保中争取到一些药物。但我们还需要动员社会力量，同时也要动员国家支持我们这些典型的弱势群体，从中就可以看出一个国家对人民至上、对保障人民健康践行得怎么样，这是个考验。生活在这个国家，我们很幸运、同时我们要更加努力。”

钟南山院士表示，爱稀客10周年纪念活动非常有价值。他刚刚参加了第一届中国罕见病联盟呼吸罕见病的年会，年会上，黄欢等3位呼吸罕见病患者的发言给了大家很大的鼓舞，不但激励很多病友，也激励了很多医生。“他们遇到的困难比我想象中大得多，但是他们有着非常坚强的意志，有着一个非常阳光的心态，他们是时时刻刻面对着生命的问题，所以这三个（患者的）发言让我感觉到非常大的震动，也鼓舞了我本人要进一步做好工作的决心。”

中国工程院院士、中国医学科学院北京协和医学院院校长王辰通过现场连线致辞：“爱稀客是患者和医务人员之间的联系，让更多的医务人员参与对肺动脉高压的认识、理解、研究和帮助，促进了医患之间的有效沟通和协调。爱稀客还是促进患者、医务界、社会各界联结的组织，这十年间爱稀客和我们一起做的重要工作就是与医保有关部门沟通，不断从理论上、思想观念上、舆论上、行动上促进医保理解、关心和投入来支持肺动脉高压患者的治疗。”

王辰院士还表示，“肺动脉高压的治疗这些年来取得了很多新的进展，无论是靶向药物的治疗，还是肺移植医疗的技术和队伍建设上，都取得了长足的进步。他指出，肺动脉高压需要专业治疗，需要清晰诊断五大分类及其病因，从对症到对因进行一系列治疗与康复的安排。因此，对肺动脉高压也应当从“防、诊、控、治、康”五个方面同步做出工作，不仅仅要有规范的“诊”和“治”，在控制上、康复上也应当下足功夫，从预防上也应当有所作为。

王辰院士还指出，医学界、患者、社会的联系应该进一步加强，为患者得到进一步的照护，提供更好的条件。“十年不易，未来可期。期望今后我们更好地携手，一起为肺动脉高压患者谋取福祉，使他们有更好的生活质量，更好的社会境遇，更好地生活和工作。”

爱稀客创始人、理事长黄欢发表了演讲《从患者角度看生存质量研究》。她表示，诊疗中医生关注的问题与患者关注的问题往往重点不一致，因此存在医患视角的差异。她阐述了患者生存质量的定义，并分析了影响患者生存质量的多个因素。爱稀客下一个十年的工作将会从生物医学到生物—心理—社会模式的转化，践行以患者为中心的全人照护理念。黄欢还介绍了国际上药物临床试验中通行的“患者报告临床结局（PRO）”概念，提出患者应在药物研发初期就充分参与其中。“罕见病患者的生存质量，不仅仅是一个医疗问题，更是一个社会问题，与我们每个人都有关。感谢一路陪伴我们的医生、护士、病友、家属、捐赠人、志愿者，未来我们还将与更多专业人士一起致力于改善患者在医疗、教育、就业、出行等方面的生活体验，倡导全人照护理念和医患共同决策在罕见病领域的实践，让更多患者走向阳光，收获温暖。”

多年来为爱稀客的工作提供支持的医生专家顾虹、翟振国等通过现场连线致辞。

北京安贞医院小儿心脏中心主任医师顾虹教授表示：“爱稀客是为肺动脉高压患者提供支持与帮助的民间公益组织，这个组织的两个灵魂人物黄欢、李融特别具有传奇性。黄欢是在我国为数不多、甚至可能是唯一的在两次肺移植后活出精彩人生的人，她既是患者，又是联结医患的公益组织的发起人。李融也很令我敬佩，她原本是纪录片导演，在拍摄了黄欢的纪录片后就义无反顾地成为了爱稀客的创办人之一。我作为专家，目睹了爱稀客走过的这十年是多么的不容易。为了生存，为了充分实现自己的理想、帮助肺动脉高压患者，她们做了许多的工作，我也经历并参与了爱稀客的许多关键时刻。爱稀客联结了一大批我国顶尖级的肺血管领域的专家，这是其他组织不具备的。我希望爱稀客未来的十年仍然精彩，未来充满希望，充满挑战，但我相信就像黄欢刚才说的，爱稀客能在患者、政府和专家之间搭建更好的桥梁，为患者做更多的事情。黄欢也是肺动脉高压患者的榜样和希望！”

北京中日友好医院呼吸与危重症医学科主任医师翟振国教授表示，爱稀客成立以来的十年是一段很艰苦的历程。“李融和黄欢从一间15平米的小办公室开始，开启了中国的肺动脉高压协会，这起源于我们患者的自救。”他回顾了爱稀客从2012年至今的主要工作项目和成果，肯定了爱稀客在公众宣传、慈善援助、政策倡导、患者教育方面的工作；同时回顾了十年来学术界在肺动脉高压诊疗上取得的巨大进步，提出如今国人诊疗认知逐步与国际接轨，对黄欢发言中提及的“患者报告终局”表示认可，并展望了中国肺动脉高压诊疗未来的目标和愿景。

爱稀客执行主任、佑新医药科技（广州）有限公司总经理李融发表演讲《罕见病与数字医疗》。她带领观众回顾了我国近年来关于罕见病诊疗的政策，分享了自己在罕见病公益领域深耕10年里目睹的罕见病治疗的痛点，包括医生找不到患者、随访难、科研难，患者确诊难、购药难、药价高等。她提出，一些影响患者规范诊疗的重要因素被长期忽视，“有的患者没有规范用药，是因为家里人对疾病不理解，不愿意给患者足够的医疗费用；还可能由于疾病污名化，患者不敢把自己的病情告诉亲友，也会影响他们的治疗。我们发现，尽管医生资源非常重要，但我们需要更多地去协助医护人员去解决影响患者治疗的非医疗因素——社会和心理方面的因素，让患者得到更好的规范治疗。”

她提出未来将建设“APIE患者自我管理系统”，运用AI+互联网提升患者精准治疗的安全性、有效性、自主性和经济性，实现医药产品的精准营销和临床入组的高效结果；线下资源与线上系统联合互补，达到医生、患者、政府、企业的有效互动。

活动上，广州荔湾区众援力罕见病关爱中心的肌营养不良症患者代表、血友病患者代表现场带来了弹唱表演《怒放的生命》。

主办方为线上线下的来宾分别颁发了“仁医大爱”“情系公益”“生命卫士”“蓝唇超人”“美丽人生”“雪中送炭”“独具慧眼”“爱心企业”等奖项，对他们为爱稀客以及患者群体的支持表达感谢。肺动脉高压患者代表馨月为爱稀客创始人李融赠送写有“济弱扶倾”的卷轴，以表对她投身公益十年的感谢。

在圆桌讨论环节，深圳市零壹罕见骨病关爱中心发起人孙月、广州市荔湾区阳光血友关爱中心监事长郑一宇、中山大学社会学与人类学学院教授侯佳伟、广州医科大学卫生管理学院副教授张银峰、北京市中银律师事务所执业律师梁虹、米内网副总裁刘景峰共同探讨如何在后医保时代，从生物、心理、社会、法律多个维度提高罕见病患者的长期生存质量。各个领域的专家和资深人士畅所欲言，热烈讨论了罕见病患者在出行、受教育、就业、婚恋方面遇到的种种困境，以及相应的努力方向、策略及成果。在座专家一致认同，在罕见病药物研发过程中，应该在立项之初就通过患者组织联系到患者，保障患者的参与、介入，重视参考患者的意见，使药物上市后能真正满足患者的根本需求，实现“患者参与”“患者决策”的理念在中国落地生根。

嘉宾发言结束后，广州医科大学附属第一医院呼吸与危重症医学科主任医师刘春丽教授为患者开展了科普讲座《肺动脉高压患者如何进行日常管理》。来自广州医科大学附属第一医院呼吸与危重症医学科、中山大学附属孙逸仙纪念医院心胸血管外科的多位医生专家现场为患者义诊。

精彩的活动结束后，多个罕见病公益组织举行了闭门研讨会，共同探讨如何携手并进提高罕见病患者的医药可及性，囊括的患者群体包括红斑狼疮、罕见骨病、肝豆状核变性、血友病、硬皮病、肌营养不良症、尼曼匹克式病、卡尔曼氏综合征等。

由于单一病种的发病率低，罕见病患者在社会上属于万里挑一的“稀客”；但世界上已发现的罕见病超过7000种，所以罕见病患者群体并不“罕见”。我国约有2000万名罕见病患者，相当于北京的常住人口。本次活动主题为“关爱稀客，护佑新生”，既为纪念中国肺动脉高压患者走过的十年求生路，也力求提升社会各界对肺动脉高压以及其他罕见病的认知，呼吁全社会的关注，联结并推动政府与民间的各方力量、资源，共同且多角度地为更多罕见病患者的长期有质量的生存寻求更多可能性。

撰稿编辑：范小喵